Das weltweit f\u00fchrende Biotechnologieunternehmen CSL (ASX: CSL) gab heute bekannt, dass die Europ\u00e4ische Kommission die bedingte Marktzulassung (CMA) f\u00fcr HEMGENIX\u00ae (Etranacogen dezaparvovec) erteilt hat. HEMGENIX\u00ae (Etranacogen dezaparvovec) ist die erste und einzige einmalige Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer H\u00e4mophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte. In der laufenden klinischen Studie reduzierte HEMGENIX\u00ae (Etranacogen dezaparvovec) die Rate der j\u00e4hrlichen Blutungen mit einer einzigen Infusion, indem es ein funktionelles Gen verabreicht, das als Bauplan f\u00fcr den Gerinnungsfaktor IX, ein f\u00fcr die Blutgerinnung wichtiges Protein, dient.1 Es ist die erste zugelassene Gentherapie f\u00fcr H\u00e4mophilie B in der Europ\u00e4ischen Union (EU) und dem Europ\u00e4ischen Wirtschaftsraum (EWR).<\/p>\n
“Die Zulassung von HEMGENIX\u00ae \u00a0in Europa ist die Quintessenz gro\u00dfartiger Wissenschaft, die ein Medikament hervorgebracht hat, von dem wir glauben, dass es das Behandlungsparadigma sowohl f\u00fcr Menschen, die mit H\u00e4mophilie B leben, als auch f\u00fcr das medizinische Fachpersonal, das sie behandelt, ver\u00e4ndern kann”, sagte Dr. Bill Mezzanotte, Leiter der Forschung und Entwicklung und Chief Medical Officer bei CSL. “HEMGENIX\u00ae \u00a0und unsere Partnerschaft mit uniQure unterstreichen das Versprechen von CSL, bahnbrechende Innovationen zu verfolgen, zu entwickeln und bereitzustellen, wenn Patienten davon profitieren k\u00f6nnen, insbesondere bei Krankheiten, die wir gut kennen, wie H\u00e4mophilie B.”<\/p>\n
Menschen, die mit H\u00e4mophilie B leben, ben\u00f6tigen derzeit eine lebenslange Behandlung mit intraven\u00f6sen Infusionen von Faktor IX, um einen ausreichenden Spiegel aufrechtzuerhalten, was erhebliche Auswirkungen auf ihre Lebensqualit\u00e4t und ihr Wohlbefinden haben kann3. Nach Ansicht des Ausschusses f\u00fcr Humanarzneimittel (CHMP) der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur (EMA) besteht “ein ungedeckter medizinischer Bedarf an neuen therapeutischen Ans\u00e4tzen, die die Patienten von der Belastung durch h\u00e4ufige Infusionen oder episodisch zum Zeitpunkt eines Blutungsereignisses befreien k\u00f6nnten”.4<\/p>\n
Die Entscheidung der Europ\u00e4ischen Kommission folgt auf die positive Stellungnahme des CHMP vom Dezember 2022, die auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten HOPE-B-Studie, der bisher gr\u00f6\u00dften Gentherapie-Studie bei H\u00e4mophilie B, beruhte.5,6 Diese Ergebnisse zeigten, dass die mit HEMGENIX\u00ae \u00a0(Etranacogen dezaparvovec) behandelten H\u00e4mophilie-B-Patienten einen stabilen und dauerhaften Anstieg der mittleren Faktor-IX-Aktivit\u00e4t (mit einer mittleren Faktor-IX-Aktivit\u00e4t von 36,9 %) aufwiesen, was zu einer bereinigten Verringerung der annualisierten Blutungsrate (ABR) von 64 % f\u00fchrte.1 Nach der Infusion von HEMGENIX\u00ae \u00a0konnten 96 % der Patienten die routinem\u00e4\u00dfige Faktor-IX-Prophylaxe absetzen, und der mittlere Faktor-IX-Verbrauch war 18 Monate nach der Behandlung im Vergleich zum Einf\u00fchrungszeitraum um 97 % reduziert.1<\/p>\n
Die 24-Monats-Analyse der HOPE-B-Studie zeigte weiterhin eine anhaltende und dauerhafte Wirkung von HEMGENIX\u00ae \u00a0(Etranacogen dezaparvovec)7. In der klinischen Praxis ist die Behandlung im Allgemeinen gut vertr\u00e4glich und es traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen auf.5,6<\/p>\n
“Diese Zulassung stellt einen wichtigen Schritt in der Behandlung der H\u00e4mophilie B dar, der f\u00fcr Menschen, die durch Blutungen in ihre Muskeln, Gelenke und inneren Organe geschw\u00e4cht sind, von gro\u00dfer Bedeutung sein k\u00f6nnte, indem er die Belastung durch lebenslange intraven\u00f6se Infusionen von Faktor-IX-Produkten verringert”, sagte Professor Wolfgang Miesbach, Leiter der Abteilung f\u00fcr Gerinnungsst\u00f6rungen am Comprehensive Care Center des Universit\u00e4tsklinikums Frankfurt. “Die Daten der HOPE-B-Studie zeigen das Potenzial von HEMGENIX\u00ae, die Notwendigkeit einer routinem\u00e4\u00dfigen Prophylaxe zu beseitigen, indem es eine dauerhafte Faktor-IX-Aktivit\u00e4t sowie verbesserte Blutungsergebnisse und Lebensqualit\u00e4t f\u00fcr Menschen mit H\u00e4mophilie B bietet.”<\/p>\n
“Bei CSL Behring ist unser Versprechen einfach – Leben zu retten und zu verbessern – und wir erreichen dies, indem wir unsere Werte Patientenorientierung, Innovation, Integrit\u00e4t, Zusammenarbeit und hervorragende Leistung leben”, kommentierte Lutz Bonacker, Senior Vice President und General Manager of Commercial Operations Europe, CSL Behring. “Die Zulassung von HEMGENIX\u00ae \u00a0(Etranacogen dezaparvovec) in Europa ist das Ergebnis dieser Fokussierung und ein Meilenstein f\u00fcr die H\u00e4mophilie-B-Gemeinschaft, und wir m\u00fcssen nun daran arbeiten, dass m\u00f6glichst viele der in Frage kommenden Patienten in ganz Europa Zugang zu dieser innovativen Behandlung erhalten. Wir sind fest entschlossen, mit den Kostentr\u00e4gern und anderen Interessengruppen zusammenzuarbeiten, um dies zu erreichen”.<\/p>\n
Die Europ\u00e4ische Kommission ist f\u00fcr die Zulassung von Arzneimitteln in den EU-Mitgliedstaaten sowie in den EWR-L\u00e4ndern Island, Norwegen und Liechtenstein zust\u00e4ndig.<\/p>\n
Die mehrj\u00e4hrige klinische Entwicklung von HEMGENIX\u00ae \u00a0(Etranacogen dezaparvovec) wurde von uniQure (Nasdaq: QURE) geleitet, und das Sponsoring der klinischen Studien ging auf CSL \u00fcber, nachdem das Unternehmen die weltweiten Rechte f\u00fcr die Vermarktung der Behandlung lizenziert hatte. In Gro\u00dfbritannien pr\u00fcft die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) derzeit den Antrag von CSL f\u00fcr HEMGENIX\u00ae. HEMGENIX\u00ae \u00a0wurde im November 2022 von der U.S. Food and Drug Administration zugelassen.<\/p>\n
H\u00e4mophilie B ist eine lebensbedrohliche seltene Krankheit. Menschen mit dieser Krankheit sind besonders anf\u00e4llig f\u00fcr Blutungen in Gelenken, Muskeln und inneren Organen.<\/p>\n
In \u00d6sterreich sind 752 Personen von H\u00e4mophilie betroffen, davon 623 mit H\u00e4mophilie A und 129 mit H\u00e4mophilie B. F\u00fcr die Therapie mit HEMGENIX\u00ae \u00a0(Etranacogen dezaparvovec)\u00a0 kommen nicht alle Betroffenen mit H\u00e4mophilie B, sondern lediglich Personen \u00fcber 18 Jahre in Frage, die an einem mittleren oder schweren Verlauf von H\u00e4mophilie B leiden. Sch\u00e4tzungsweise kommt j\u00e4hrlich ein neuer Patient hinzu.<\/p>\n
HEMGENIX\u00ae \u00a0(Etranacogen dezaparvovec)\u00a0 ist eine Gentherapie auf der Basis des Adeno-assoziierten Virus 5 (AAV5), die als einmalige Behandlung f\u00fcr Patienten mit mittelschwerer bis schwerer H\u00e4mophilie B eingesetzt wird. HEMGENIX\u00ae \u00a0(auch bekannt als CSL222, fr\u00fcher bekannt als AMT-061) verwendet einen speziellen AAV-Typ, AAV5, als Vektor. Der AAV5-Vektor tr\u00e4gt die nat\u00fcrlich vorkommende Padua-Genvariante von Faktor IX (Faktor IX-Padua), die Faktor-IX-Proteine erzeugt, die 5- bis 8-mal aktiver sind als der in den pr\u00e4klinischen Studien verwendete Wildtyp des humanen Gerinnungsfaktors IX (rAAV5-hFIX).<\/p>\n
Die zulassungsrelevante Phase-III-Studie HOPE-B ist eine laufende, multinationale, offene, einarmige Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von HEMGENIX\u00ae. Vierundf\u00fcnfzig erwachsene H\u00e4mophilie-B-Patienten, bei denen eine mittelschwere oder schwere H\u00e4mophilie B diagnostiziert wurde und die eine prophylaktische Faktor-IX-Ersatztherapie ben\u00f6tigten, wurden in eine prospektive, sechsmonatige Beobachtungsphase aufgenommen, in der sie weiterhin ihre derzeitige Standardtherapie anwenden, um eine j\u00e4hrliche Blutungsrate (ABR) zu ermitteln. Nach dem sechsmonatigen Einf\u00fchrungszeitraum erhielten die Patienten eine einmalige intraven\u00f6se Verabreichung von HEMGENIX\u00ae in einer Dosis von 2×10^13 gc\/kg. Patienten mit bereits bestehenden neutralisierenden Antik\u00f6rpern (NAbs) gegen AAV5 wurden nicht aus der Studie ausgeschlossen. Insgesamt 54 Patienten erhielten in der Zulassungsstudie eine Einzeldosis von HEMGENIX\u00ae, wobei 53 Patienten eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 18 Monaten absolvierten. Der prim\u00e4re Endpunkt der zulassungsrelevanten HOPE-B-Studie war die ABR \u00fcber 52 Wochen nach Erreichen einer stabilen Faktor-IX-Expression im Vergleich zum sechsmonatigen Einf\u00fchrungszeitraum. F\u00fcr diesen Endpunkt wurde die ABR vom siebten bis zum 18. Monat nach der Infusion gemessen, um sicherzustellen, dass der Beobachtungszeitraum einen stabilen Zustand der Faktor-IX-Transgen-Expression darstellt.<\/p>\n
Die Ergebnisse der zulassungsrelevanten HOPE-B-Studie zeigten, dass HEMGENIX\u00ae 18 Monate nach der Infusion eine mittlere Faktor-IX-Aktivit\u00e4t von 36,9 IU\/dL aufwies. Bei der 24-monatigen Nachbeobachtung blieb die Faktor-IX-Aktivit\u00e4t mit 36,7 IU\/DL stabil. Nach der sechsmonatigen Einf\u00fchrungsphase ab Infusion war die bereinigte annualisierte Blutungsrate (ABR) (1,51) f\u00fcr alle Blutungen um 64 Prozent reduziert (p=0,0002) und \u00fcber die Monate sieben bis 18 \u00a0f\u00fcr alle mit Faktor IX behandelten Blutungen um 77 Prozent verringert (3,65 bis 0,83; p< 0,0001). Von Tag 21 bis zu den Monaten 7 bis 24 blieben 52 von 54 (96,3 %) der behandelten Patienten frei von einer kontinuierlichen routinem\u00e4\u00dfigen Faktor-IX-Prophylaxe. Der mittlere Verbrauch der Faktor-IX-Ersatztherapie verringerte sich signifikant um 248.392,6 IE\/Jahr\/Patient (96,52 %; 1-seitig p < 0,0001) zwischen dem 7. und 24. Monat nach der Behandlung mit HEMGENIX\u00ae im Vergleich zur Standard-Routine-Faktor-IX-Prophylaxe w\u00e4hrend der einleitenden Beobachtungsphase.<\/p>\n
Weitere Analysen zeigten, dass es keine klinisch bedeutsame Korrelation zwischen den AAV5-NAb-Spiegeln der Patienten bei Studienbeginn und der Faktor-IX-Aktivit\u00e4t gab. Es wurden keine schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Wirkungen festgestellt. Ein Todesfall infolge von Urosepsis und kardiogenem Schock bei einem Patienten 65 Wochen nach der Verabreichung wurde von den Pr\u00fcf\u00e4rzten und dem Sponsor des Unternehmens als nicht behandlungsbedingt angesehen. Bei einem schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignis in Form eines hepatozellul\u00e4ren Karzinoms wurde durch eine unabh\u00e4ngige molekulare Tumorcharakterisierung und Vektorintegrationsanalyse festgestellt, dass kein Zusammenhang mit der Behandlung mit HEMGENIX\u00ae \u00a0besteht. Es wurden keine Inhibitoren f\u00fcr Faktor IX gemeldet.<\/p>\n
CSL Limited (ASX: CSL; USOTC: CSLLY) ist ein weltweit f\u00fchrendes Biotechnologieunternehmen mit einem dynamischen Portfolio an lebensrettenden Medikamenten, darunter solche zur Behandlung von H\u00e4mophilie und Immunschw\u00e4che sowie Impfstoffe zur Grippepr\u00e4vention. Seit unseren Anf\u00e4ngen im Jahr 1916 haben wir uns von dem Versprechen leiten lassen, Leben zu retten und dabei die neuesten Technologien einzusetzen. Heute stellt CSL – einschlie\u00dflich unserer drei Gesch\u00e4ftsbereiche CSL Behring, CSL Seqirus und CSL Vifor – Patienten in mehr als 100 L\u00e4ndern lebensrettende Produkte zur Verf\u00fcgung und besch\u00e4ftigt mehr als 30.000 Mitarbeiter. Unsere einzigartige Kombination aus kommerzieller St\u00e4rke, F&E-Fokus und operativer Exzellenz erm\u00f6glicht es uns, Innovationen zu identifizieren, zu entwickeln und zu liefern, damit unsere Patienten ihr Leben in vollen Z\u00fcgen genie\u00dfen k\u00f6nnen. Inspirierende Geschichten \u00fcber das Versprechen der Biotechnologie finden Sie unter CSLBehring.com\/Vita und folgen Sie uns auf Twitter.com\/CSL.<\/p>\n
F\u00fcr mehr Informationen zu CSL besuchen Sie www.cslbehring.at<\/a><\/p>\n <\/p>\n Das weltweit f\u00fchrende Biotechnologieunternehmen CSL (ASX: CSL) gab heute bekannt, dass die Europ\u00e4ische Kommission die bedingte Marktzulassung (CMA) f\u00fcr HEMGENIX\u00ae (Etranacogen dezaparvovec) erteilt hat. HEMGENIX\u00ae (Etranacogen dezaparvovec) ist die erste und einzige einmalige Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer H\u00e4mophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei Erwachsenen ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte.<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[8,2215],"tags":[2221,2270,2220,320,2216,50,2218,2219,2146,2266,2267,429,67,1802,74,2139,600,602,606,608,75,78,79,81,702,792,2217],"class_list":["post-7923","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-gesundheit","category-pharma","tag-arzneimittel","tag-oesterreich","tag-bluterkrankheit","tag-forschung","tag-gentherapie","tag-gesundheit","tag-haemophilie","tag-haemophilie-b","tag-healthcare","tag-kommunikationsagentur","tag-kommunikationsberater","tag-kommunikationsberatung","tag-medizin","tag-pharma","tag-pr","tag-pr-agentur-healthcare","tag-pr-agentur-pharma","tag-pr-agentur-wien","tag-pr-agentur-wien-medizin","tag-pr-agentur-wissenschaft","tag-pr-agentur","tag-presseaussendung","tag-presseinformation","tag-pressemitteilung","tag-strategische-kommunikationsberatung","tag-wien","tag-zulassung"],"yoast_head":"\nReferenzen<\/h3>\n
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